مبادئ العلاج الجيني
يعتبر الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين – بمثابة «دليل التعليمات» للكائن الحي. يحتوي على معلومات مشفرة حول بنية ووظيفة الخلايا والأعضاء والأنسجة والعمليات البيولوجية. إذا كان هناك خطأ في الجينات فإن الخلية لا تعمل بشكل صحيح. ويسبب هذا أمراضًا خطيرة من ضمور العضلات إلى السرطان.
ويصحح العلاج الجيني مثل هذه الأخطاء. وللقيام بذلك يستخدم العلماء العديد من التقنيات:
· استبدال الجين التالف عن طريق إدخال «نسخة مصححة» إلى الخلايا.
· إذا أصبح أحد الجينات نشطًا للغاية بسبب طفرة فسيتم إيقاف تشغيل هذا الجزء من الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين.
· يسمح تنشيط الجين «الخامل» باستخدام مناطق الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين الاحتياطية. إنها قادرت على استبدال التالفة لكنها تظل غير نشطة دون إشارة خارجية.
يتم إدخال الجينات إلى الخلايا باستخدام ناقلات خاصة. في أغلب الأحيان يتم استخدام الفيروسات المعدلة التي يمكنها اختراق الخلية ودمج معلومات جديدة في الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين الخاص بها. ومع ذلك فإن الفيروس لا يسبب ضررا للجسم.
الأمراض التي يمكن علاجها
وقد نجح العلماء بالفعل في تطوير أساليب لعلاج العديد من الأمراض الخطيرة. ومن بين هذه الأمراض:
· ضمور العضلات الشوكي. يؤثر هذا المرض على الخلايا العصبية التي تتحكم في حركة العضلات. وبدون العلاج تضعف العضلات تدريجيا ويفقد الشخص القدرة على المشي والتنفس والبلع. يعمل دواء «زولجينسما» على تصحيح الخلل الجيني واستعادة عمل الجهاز العصبي.
· الهيموفيليا. يعاني الأشخاص المصابون بهذا المرض من مشاكل في تخثر الدم وحتى الإصابة البسيطة يمكن أن تسبب نزيفًا حادًا. يساعد العلاج الجيني الجسم على إنتاج البروتينات اللازمة لتخثر الدم بشكل طبيعي.
· أمراض وراثية في شبكية العين. ترتبط بعض أشكال العمى بطفرات في الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين. لقد تعلم الأطباء كيفية استبدال الجينات التالفة لاستعادة البصر.
· السرطان. تساعد تقنية الجينات الجهاز المناعي على التعرف على الخلايا السرطانية وتدميرها. هناك طرق موجودة بالفعل ويتم استخدامها في الممارسة العملية والتي تزيد من فرص الشفاء بشكل كبير.
يقول الباحثون إن العلاج الجيني قد يكون في يوم من الأيام قادرًا على علاج مرض السكري وأمراض القلب والاضطرابات العصبية التنكسية والعديد من الحالات الأخرى
التنمية في روسيا
ويعمل العلماء الروس بشكل نشط على تطوير أساليب علاجية جديدة تتعلق بتعديل الحمض الريبي النووي منزوع الأكسجين. هناك بالفعل العديد من المشاريع الناجحة في البلاد.
· في عام 2021 م تم تسجيل دواء «زولجينسما» في روسيا. هذا هو العلاج الجيني الأول ضد ضمور العضلات الشوكي الذي يتم إعطاؤه مرة واحدة. وقد قام العلماء الروس بتطوير نظير خاص بهم. ويخضع هذا العلاج للتجارب السريرية وقد تلقى بعض المرضى العلاج بالفعل.
· تعمل شركة Biocad على تطوير دواء يسمح للمرضى بتجنب الحقن المنتظمة لعوامل تخثر الدم. وتجري الاختبارات في 11 مدينة بما في ذلك موسكو وسانت بطرسبرغ.
· في مختبرات جامعة «سيريوس» للعلوم والتكنولوجيا يعمل العلماء على طريقة من شأنها أن تساعد في استعادة البصر للأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي وكمنة ليبر الخلقية. يعمل الباحثون على تطوير تقنية يمكنها استبدال الجينات التالفة ووقف تدمير خلايا شبكية العين.
· في جامعة سيتشينوف يعملون على تطوير أساليب جينية لمحاربة السرطان. يعمل العلماء على تطوير علاج يمكنه تنشيط المناعة ضد الخلايا السرطانية.
ينظم التشريع الروسي إجراء التجارب السريرية وإدخال التقنيات الجديدة وبالتالي ضمان سلامة المرضى. كما تعمل شركة MARUS التي تنظم رحلات إلى روسيا لأغراض طبية لعلاج الأمراض المعقدة وفقًا لمتطلبات القانون.
يفتح العلاج الجيني الطريق لعلاج أمراض كانت غير قابلة للعلاج في السابق. وتشارك روسيا بشكل فعال في هذه العملية وتخلق تطوراتها المبتكرة الخاصة. وفي السنوات القادمة سيكون لدى المرضى فرص جديدة للشفاء وسيصل الطب إلى مستوى جديد.